ทีมวิจัยได้ติดตามผู้ป่วย 5 รายที่ได้รับการรักษาด้วย SCID-X1 โดยใช้ยีนบำบัดที่ GOSH เลือดของผู้ป่วย 3-18 ปีได้รับการวิเคราะห์อย่างสม่ำเสมอเพื่อตรวจหาชนิดของเซลล์และสารเคมีไบโอมาร์คเกอร์ที่มีอยู่ในเลือด ผลการวิจัยพบว่าแม้ว่าเซลล์ต้นกำเนิดที่ปลูกถ่ายซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของยีนบำบัดจะได้รับการกำจัดโดยผู้ป่วย แต่เซลล์ภูมิคุ้มกันที่ได้รับการแก้ไขที่สำคัญทั้งหมดที่เรียกว่า T-cells ก็ยังคงก่อตัวอยู่

การบำบัดด้วยยีนทำงานโดยการเอาเซลล์ต้นกำเนิดที่สร้างเม็ดเลือดของผู้ป่วยบางส่วนออกก่อนซึ่งจะสร้างเม็ดเลือดและเซลล์ภูมิคุ้มกันทุกประเภท จากนั้นจะใช้เวกเตอร์ของไวรัสเพื่อส่งสำเนาใหม่ของยีนที่ผิดพลาดไปยัง DNA ของเซลล์ของผู้ป่วยในห้องปฏิบัติการ จากนั้นเซลล์ต้นกำเนิดที่ได้รับการแก้ไขเหล่านี้จะถูกส่งกลับไปยังผู้ป่วยในสิ่งที่เรียกว่า "การปลูกถ่ายอัตโนมัติ" ซึ่งพวกมันจะผลิตเซลล์ภูมิคุ้มกันที่แข็งแรงอย่างต่อเนื่องที่สามารถต่อสู้กับการติดเชื้อได้

ในการบำบัดด้วยยีนสำหรับ SCID-X1 ในที่สุดเซลล์ต้นกำเนิดที่ได้รับการแก้ไขจะถูกล้างออกโดยร่างกาย แต่ผู้ป่วยยังคงรักษาให้หายจากอาการได้ ทีมนักวิจัยนี้ชี้ให้เห็นว่า "การรักษา" เป็นไปตามข้อเท็จจริงที่ว่าร่างกายยังคงสามารถสร้างเซลล์ T ที่ได้รับการออกแบบใหม่ได้อย่างต่อเนื่องซึ่งเป็นส่วนสำคัญของระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย

พวกเขาใช้เทคโนโลยีการติดตามยีนที่ล้ำสมัยและการทดสอบจำนวนมากเพื่อให้รายละเอียดที่ไม่เคยมีมาก่อนของเซลล์ T ในผู้ป่วย SCID-X1 หลายทศวรรษหลังการรักษาด้วยยีน

ทีมงานเชื่อว่ายีนบำบัดนี้ได้สร้างสภาวะที่เหมาะสำหรับต่อมไธมัสของมนุษย์ (ส่วนหนึ่งของร่างกายที่เซลล์ T พัฒนา) เพื่อเป็นที่เก็บเซลล์ต้นกำเนิดที่ถูกต้องในระยะยาวซึ่งสามารถสร้างเซลล์ T ใหม่ได้ การตรวจสอบเพิ่มเติมว่าสิ่งนี้เกิดขึ้นได้อย่างไรและสามารถใช้ประโยชน์ได้อย่างไรอาจมีความสำคัญต่อการพัฒนายีนบำบัดรุ่นต่อไปและแนวทางการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันมะเร็ง

สล็อตออนไลน์ 918kiss